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EPIDYOLEX®(大麻)用于治疗与结核硬化复合物相关的癫痫发作

发布了 行业新闻 on 3rd Mar 2021

GW Pharmaceuticals接受Epidyolex®(Cannabidiol)的阳性CHMP意见,用作与结核硬化复合物相关的癫痫发作的治疗

GW Pharmaceuticals PLC于26次宣布TH. 2月,欧洲药物局(EMA)用于人类使用的药物产品(CHMP)委员会对公司II型变异申请的积极意见是罂粟®(Cannabidiol)作为与结核硬化复合体相关的癫痫发作的辅助治疗(TSC ),对于两岁和年龄较大的患者。

TSC是一种导致大多数良性肿瘤在体内生长的病症,包括脑,皮肤,心脏,眼睛,肾脏和肺部,并且其中癫痫是最常见的神经功能。 TSC通常被诊断为儿童时期。1

癫痫患者以超过90%的患有肺结核硬化复合体(TSC)的人报告,患有与TSC相关的癫痫发作超过60%的人不会响应标准的抗癫痫药物。2,3 今天的积极CHMP意见为这些患者提供了一个越来越多的新治疗选择,为这些患者可能是合适的。这一决定代表了GW的另一个重要步骤,因为我们希望在欧洲扩展药物的标签。如果批准,这代表了GW药物的第三次持牌指示,扩大患者对该基于大麻的急性课程的患者。“–Justin Gover,GW首席执行官

Helen Cross教授,德国街道医院儿科神经科荣誉顾问,为儿童NHS基金会信托表示:

这种衰弱的疾病影响了欧洲成千上万的患者,其中许多人可能会受益于替代治疗方案,以实现足够的癫痫潜行。这一决定,以及支持在这种具有挑战性的情况下使用蛇皮脂的临床资料,为患者提供真正的希望,他们的父母和医生在这种情况下战斗和每天带来的癫痫发作。

Carla Fladrowski和Micaela Rozenberg,欧洲结核硬化复合协会的联合椅,补充说:

具有TSC及其家庭的个人的生活受到耐药性癫痫的严重影响;因此,TSC关联在寻找成功的疗法中,以帮助管理难以控制的条件。我们非常希望这一潜在的利益,这一迫切需要的新待遇选项可以为我们的社区带来,包括它可能不仅可以对生活质量而且疾病本身的负担。

CHMP的积极意见是基于来自阳性第3阶段安全性和疗效研究的数据评估25mg / kg /天的GW大麻(口服溶液)。该研究符合其主要终点,这是癫痫发作的减少 频率 与Cannabidiol Vs安慰剂的基线相比,癫痫发作减少49%,患者服用大麻25mg / kg /天,与安慰剂24%(p = 0.000)相比。所有关键辅助端点都支持基础终点的影响。观察到的安全性曲线与先前研究的结果一致,没有确定新的安全风险。

GW的首席医官Volker Knappertz博士表示,“我们很高兴能够通过本监管审查和与CHMP的对话进行审查与TSC相关的癫痫发作。我们现在期待与欧洲委员会合作,以获得此标签扩张的批准,以扩大对需要新的治疗方案的数千名欧洲患者的这种药物。“

欧洲委员会(EC)现在将审查CHMP的建议,该委员会(欧共体)将有权批准挪威,冰岛和列支敦士登挪威27个国家(欧盟)的药物。 EC预计将在大约两个月内对II型变异应用进行最终决定。

GW的大麻(口头解决方案)最初由EMA批准,并于2019年9月在商品名EPIDYOLEX®下收到营销授权,作为与Lennox-Gastaut综合征(LGS)或Dravet综合征的癫痫发作的辅助治疗,与Clobazam一起进行患者两岁以上。

参考

1 NIH结节硬化的情况表。 //www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Fact-Sheets/Tuberous-Sclerosis-Fact-Sheet.

2 Nabbout R,Beloupova E,Benedik MP,等。结核硬化复合体中的癫痫症:督察研究的研究结果。癫痫开放。 2019年3月; 4(1):73-84。

3波士顿儿童医院。 //www.childrenshospital.org/conditions-and-treatments/conditions/t/tuberous-sclerosis-tsc/symptoms-and-causes。访问了2020年11月。