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花蜜大会2020年

发布了 课程 & Conferences on 22nd Apr 2021

会议细节 :19-20 11月,2020年11月。 几乎播放了会议. 报告者 :Sophie Skidmore,Venkat Pisupati博士和Shaline Fazal博士,干银河线上游戏网站学院,剑桥。 利益冲突陈述 :没有声明。

于2020年11月20日和20日,每年的花蜜会议发生,从世界各地的各自领域的先驱者讨论了来自世界各地的人们讨论了中枢神经系统障碍和新型治疗策略领域的最新态度。职业生涯。由于持续的Covid-19大流行,这次会议是作为在线网络研讨会会议举行的。该会议由专家发言者组成的会议,他们为银河线上游戏网站和基因治疗和一些Datableitz会议铺平了道路,为学生和文档提供了机会,以呈现他们的数据并从大型多样化的观众那里获得有价值的反馈。在第一天结束时,有机会参加由各自领域的专家领导的突破会议之一,该领域从帕金森病的银河线上游戏网站疗法到亨廷顿疾病的治疗策略。值得注意的是,这些会议为观众提供了从专家中聘用并向专家学习的机会,并鼓励神经根学家和基础科学家之间的宝贵讨论。

会议随着Jun Takahashi教授的谈话而开始,他们提供了近期CiRA试验的令人着迷的概述,其目的是评估IPSC衍生的多巴胺银河线上游戏网站作为HLA匹配的帕金森患者的临床选择的安全性和有效性。这包括使用银河线上游戏网站和动物模型对该潜在疗法的安全性和功效进行广泛调查。 Takahashi教授通知我们,迄今为止,4名患者嫁接了IPSC衍生的多巴胺银河线上游戏网站,以至于将进一步3名患者嫁接到2021年。接枝后,参与者将被评估为改善其嫁接后2年的运动功能。 Takahashi教授完成了他的谈话,提醒观众“再生医学是一个综合艺术”,促进讨论将来可以与其他基因,康复或药物治疗结合如何与其他基因,康复或药物治疗结合。

除了基于IPSC的疗法之外,胚胎干银河线上游戏网站衍生(ESC)疗法也具有对帕金森病的银河线上游戏网站疗法领域的主要兴趣。 Lorenz Studer教授是第二天的第二个发言者,并讨论了他放心的迷人,ESC的审判 - Nystem-Pd,是由于在不久的将来开始。这种令人兴奋的试验将探讨用H9胚胎干银河线上游戏网站衍生的多巴胺银河线上游戏网站取代10%中等至重型帕金森患者失去的多巴胺银河线上游戏网站的安全性和疗效。学院教授还讨论了阿特拉斯-PD试验,这是一个纵向3年的研究,涉及中度至严重的PD患者,目的是研究临床生物标志物和疾病进展之间的相关性。除了概述临床应用的管道之外,秘书长研究了未来,并讨论了帕金森病的“现货”银河线上游戏网站疗法的最终目标,以及临床和商业级银河线上游戏网站产品之间的瓶颈。

虽然许多计划和正在进行的试验都集中在治疗特发性帕金森病,但有些人旨在治疗特定的遗传性疾病。 Pablo Sardi博士一直讨论了关于最常见的α突触核蛋白病 - GBA的遗传形式。 GBA基因编码溶酶体水解酶葡萄糖糖苷酶(GCESE),导致功能障碍和脂质的致病积累,例如葡糖基胺。这种突变也涉及帕金森病的发病和进展。 SARDI博士提供了持续的AAV(腺相关病毒)和小分子疗法,例如Ambroxol,GCESTOL的活化剂和Venglustat的葡萄糖酰胺合酶抑制剂,用于治疗GBA-Pd的持续的AAMBROXOL。他通过解释促进这种疗法来治疗遗传和特发性形式的帕金森病的可能性来完成。这一天的最后谈话来自Krystof Bankiewicz教授。 Bankiewicz教授讨论了AAV-AADC病毒载体的使用,作为恢复芳族L-氨基酸脱羧酶(AADC)的方法。 AADC在血清素和多巴胺的生产中具有作用。他首先讨论了一期I / II临床试验,调查AAV-AADC作为AADC缺乏的治疗手段 - 一种稀有的儿科神经发育障碍,其表现为许多电机和非运动症状。当Bankiewicz展示Aav-Aadc处理的儿童的前后视频和运动和非运动功能的巨大改善,从5周至2年后,当时的AAV-AADC治疗儿童的预先和绩效的绩效众多,这是最动手的拍摄时刻之一。 Bankiewicz教授通过讨论在帕金森病人的类似方法进行的进展结束,有趣地强调了治疗更老患者队列的疗效和困难的差异。然而,他能够证明这种方法可以增加纹状体多巴胺水平,其与运动功能的改善和患者左旋多巴当量剂量的减少相关。

第二天始于一系列谈判,基于帕金森病和其他神经退行性疾病的最近进展。第一个此类会谈是由Borghammer教授提供的,他讨论了他的“大脑和身体第一次帕金森病”的小说理论。 Broghammer教授精美地解释了他的理论,即帕金森的疾病主要在一些患者的周边开始,而在其他患者的外围,而在其他患者中,病理学似乎起源于Amygdala并在后期蔓延到周边。这种迷人的谈话是由普遍的临床数据支持,将数据与验尸数据后的成像研究相关,以支持他的理论。这次谈话是对成像方式是必不可少的,并且非常有用的工具,用于了解人类的疾病进展和病理发生。

在Borghammers教授讨论之后,讨论是Jorgen Kjem教授,他讨论了关于纳米科学对中枢神经系统疾病的应用的良好讨论。 KJEM教授涵盖了一系列主题,其中一个主题包括多价标记如何使用纳米岛的标记有助于允许肽穿过血液屏障,这是几代人的问题。后来在他的谈话中,他还讨论了纳米科技和机器学习如何用于检测中枢神经系统疾病的新型生物标志物,从少量的血液血浆少。谈话的另一个亮点是在循环RNA上及其在神经元分化中的识别和功能。通过这种方式,Kjems教授的谈话强调了技术进步与科学进展之间的协同作用。

踢掉了亨廷顿疾病(HD)和其他中枢神经系统(CNS)疾病的银河线上游戏网站疗法部分是Anne Rosser教授。 Rosser教授的谈话是关于HD银河线上游戏网站疗法的后续步骤,在那里她提供了坚实的基础,以了解HD研究目前面临的领域的挑战,同时突出了新的持续研究进入银河线上游戏网站疗法的领域。提到的这些研究和联盟包括修复高清,这是将干银河线上游戏网站疗法服用干银河线上游戏网站疗法,三叉戟疗法,三叉戟,重点是在新的治疗和SC4HD(HD的干银河线上游戏网站)上的临床应用中,其集中于开发神经系统 - 基于脑干银河线上游戏网站的HD依赖性临床医生,科学家和患者的合作努力的疗法。来自Rosser教授的清晰消息令人震惊的谈话是需要对干银河线上游戏网站的真实性以及用于推进HD中银河线上游戏网站疗法的范围。

作为神经元在神经变性障碍中的关键,胶质人口不能被遗忘,其重要性在于史蒂文高盛教授在谈话中强调。他的谈话专注于使用干银河线上游戏网站疗法对白质子的紊乱,而展示了有用的动物模型仍然是在临床前研究中。 Goldman教授在改善神经退行性疾病的一些特征时表现出一些非常令人兴奋和有希望的结果,并通过突出HD也被认为是一种胶质治疗目标来结束。

除了上面讨论的会谈外,我们还接受了许多Datablitz 10分钟的会谈,这主要讨论了模拟PD和HD的新方法,具有特定的强调3D和器材系统的使用,以及改善方法银河线上游戏网站替代疗法的分化能力和接枝疗效。还讨论了对治疗康复康复的神经营养方法中CNS疾病的新方法。

鉴于目前的气候我们发现自己,组织者做了一个辉煌的工作,使他们共同选择了往返科学家和临床医生的主题和发言者,这使得这是一个非常成功的虚拟事件。花蜜2020年的成功只燃料预期为下一个!